Diabetes Cure Talk: Forskningsoppdateringer fra ADA 2016

Vi tar fortsatt pusten etter American Diabetes Associations store 76. Scientific Sessions-konferanse i New Orleans, hvor diabetesteknologi og behandlinger og annen vitenskap tok senter. Så hva med kur forskning, kan du spørre?

Beklager, ingen kur ennå.

Men emnet var sikkert berørt av litt spenning - spesielt i lys av de siste overskriftene om fremskritt i biologiske metoder for å avslutte diabetes en gang for alle.

Vi så en håndfull plakatpresentasjoner på # 2016ADA som snakket med denne fremgangen, men det er ikke lett å overvåke nøyaktig hvor mye "kurssamtale" faktisk fant sted i år. Hvis du søker i listen over hundrevis av ADA-vitenskapsabstrakter for ordet "kur", kommer bare omtrent 18 plakater opp, men for å være nøyaktig, må du inkludere spesifikke begreper som "islet" eller "beta" og deretter lese gjennom kjøpesenteret.

Etter ADA, nådde vi ut til noen av de mer fremtredende forskerne som pleier å trekke mest oppmerksomhet når noen gang Cure Talk kommer opp. Her er hva som er på vår radar, fra og med midt i juni 2016:

Insulinfri, takket være DRI

Dette året er stor for Diabetes Research Institute (DRI) i Miami, da det markerer 10-års jubileum for tre PWDer som har blitt "kurert" og forblir insulinfrie etter å ha mottatt øltransplantasjoner for ti år siden.

Og med DRIs BioHub (et bioteknisk "miniorgan" som etterligner den opprinnelige bukspyttkjertelen) sparker i full styrke i fjor, legger forskningsgruppen til nummeret på sin "insulinfri" suksess historier.

På samme måte som den store ADA-konferansen var i gang, ble det funnet at en 41-årig italiensk mann diagnostisert med type 1 fire årtier siden hadde vært hovedsakelig helbredet og nå var insulinfri, basert på BioHub-protokollen som forskerne spurt av fra DRI-stiftelsen. Pressemeldingen "First Type 1 Diabetes Patient i Europa er fri fra Insulin Therapy" er verdt å lese.

Ledende at forskningen er tre italienske forskere: Dr. Federico Bertuzzi, som leder opp Islet Transplant Programmet; Dr. Mario Marazzi fra Tissue Therapy Unit; og Dr. Luciano De Carlis, direktør for generell kirurgi og transplantasjon.

Dr. Camillo Ricordi, direktør for DRI og professor i biomedisinsk ingeniørfag ved University of Miami, sier instituttet er veldig spent på det "lovende fremskrittet" i Europa, da det bekrefter resultatene de oppnådde med sin første pasient, Wendy Peacock, behandlet i USA med samme protokoll i august i fjor.

Etter Wendys vellykkede BioHub-transplantasjon delte DRI protokollen med internasjonale forskere.Den nyere forskningen validerer de første funnene og bekrefter denne DRI-prosessen.

Disse to PWDene går sammen med de tre andre D-peeps som i hovedsak har blitt kurert gjennom DRIs arbeid, etter å ha gjennomgått isletransplantasjoner for 10 år siden.

Tilgang forblir åpenbart et stort problem, og for få øktransplantasjoner skjer, ifølge Dr. Ricordi, som snakket om dette i en presentasjon hos ADA.

Blant faktorene som begrenser tilgangen: Total kostnad for prosedyren og behandlinger, krav til systemisk kronisk immunosuppresjon, for lite globalt samarbeid, mangel på forsikringsgodtgjørelse og blokkering av patents tilgang til narkotika.

Hva er neste? Dr. Ricordi sier at en ny klinisk prøve er i de siste planleggingsstadiene, kalt Diabetes Islet Preservation Immune Treatment (DIPIT). Det tar sikte på å stoppe det autoimmune angrepet og bevare islet-funksjonen. Denne prøven vil bli gjennomført på flere sentre for å akselerere tidslinjen, hastighetsinnsamlingsdata og overvåkningsprosess.

DRI har også vært fokusert på å utvikle en pålitelig og rikelig tilførsel av insulinproducerende celler eller regenerere kroppens eksisterende celler. Drs. Juan Dominguez-Bendala og Ricardo Pastori og deres team publiserte kritiske data i løpet av det siste året på resultater ved hjelp av en enkelt, FDA-godkjent agent, BMP-7, for å konvertere ikke-endokrine vev i bukspyttkjertelen til insulinproduserende celler. Deres arbeid representerer første gang dette har blitt oppnådd uten bruk av noen genetisk manipulasjon.

Vi hører at DRI planlegger å være vert for en sesjon på CWD Friends For Life Conference 6. juli, og diskuterer sine kliniske forsøk og arbeid. Insulinfri Wendy Peacock vil være der, sammen med en av øyetransplanterte pasienter fra over ti år siden, Chris Schuh. Dr. Juan Dominguez-Bendala vil også presentere resultatene oppnådd i det siste året med BMP-7, samt annen øyfokusert forskning.

BCG Vaccine Research av Dr. Denise Faustman

For et år siden rapporterte vi at Dr. Denise Faustman i Massachusetts endelig var klar til å starte den andre fasen av hennes kliniske forskning om en mulig vaksine for å kurere diabetes.

For de som ikke er kjent med Dr. Faustmans arbeid, har hun lenge studert noe som kalles BCG (Bacillus Calmette Guerin), en generisk vaksine som har eksistert i nesten et århundre og ble opprinnelig designet for å bekjempe tuberkulose (TB). Ideen: å øke BCG kan stoppe bukspyttkjertelen fra å drepe beta-celler, slik at de som er rammet av diabetes, kan regenerere disse insulindannende cellene. Hun gjorde en banebrytende funn i mus i 2001, men var ikke i stand til å replikere det, og hennes forskning har sparket av en firestorm av kontrovers blant det medisinske samfunnet og forskningsorganer som tvilte hennes tilnærming.

Hun avsluttet fase I av hennes forskning i 2010, og i fjor var hun klar til å gå videre til fase II.

Høyest

nylig ADA hadde Dr. Faustman to vitenskapelige plakater (1072-P og 1290-P) på skjermen som viser oppdateringer på hennes arbeid.Vi koblet sammen med henne etter NOLA-hendelsen, og hun fortalte oss at hennes arbeid fortsetter å bevege seg fremover vellykket.

Den store oppdateringen : 120 av totalt 150 pasienter fra første forsøk er registrert i denne fase II-studien, og 75 av disse PWDene har fått minst en dose BCG.

I denne studien er de multidoserende BCG eller en placebo i langvarig type 1 som har bodd med denne tilstanden i 15-20 år. Deltakere vil motta enten 6 vaksinasjons- eller placebo-doser i løpet av denne femårige, FDA-godkjente rettssaken.

Dr. Faustman ser på A1C som det primære endepunktet, som måler forsøks suksess basert på mengden som A1C faller.

Vi vet at det er et stort press for å se utover A1C i kliniske studier og regulatoriske prosesser. Da vi spurte Dr. Faustman om dette punktet knyttet til hennes forskning, bemerket hun at hennes team måler mer enn sju biomarkører som inkluderer C-Peptide og Tregs (T-regulatoriske celler), men den viktigste biomarkøren for godkjenning av stoffer forblir A1C .

"Mange ser utover A1C fordi en generasjon av type 1-forsøk (og milliarder dollar) ikke klarte å møte A1C-endepunktet, og de tror det ikke er mulig. Det er liksom å flytte målpostene. Vi er i ferd med å sparke målpostene der de er nå, og basert på langvarig oppfølging i BCG-forsøk over hele verden, forblir vi håpfulle, sier hun.

Faustman påpeker også at flere andre BCG-prøvelser foregår globalt , alt fra å evaluere forebygging hos nyfødte til narkotikaforsøk med MS-pasienter som skjer i Italia. Det er alt viktig relatert arbeid, og forskerne er i kontakt og deler sine funn for bedre å avgjøre hvordan BCG fungerer.

Selvfølgelig vil det være litt tid før vi hører noen resultater fra hennes femårige prøveversjon. Men neste år forteller Faustman at teamet hennes vil presentere data fra den langsiktige fase 1 prøveoppfølgingen, som vil være gjennomført i syv år da og vise år med viktige oppfølgingsdata. Hennes forskning forblir i innsamlingsmodus, og hun har hevdet $ 20 millioner hittil. Faustman sier at hennes team også leter etter flere studiefrivillige som kan koble seg til dem via nettstedet FaustmanLab. org.

ADAs Vei til Stop Dia betes

En økt hos ADA inneholdt en håndfull forskere som arbeider som en del av det løpende finansierte, prestisjefylte Pathway to Stop Diabetes-programmet. Blant dem var Dr. Thomas Delong, en forsker i Colorado som også bor med T1D og hvem vi intervjuet om sitt arbeid tidligere i år. Thomas studerer kroppens immunsystemangrep og hvordan beta-celler ødelegges, i håp om å forstå hvorfor det skjer og hva som kan gjøres for å forhindre det.

Andre behandlingsrelaterte forskning

Som nevnt, var det en håndfull andre plakater hos ADA som rettet mot kurbehandling. D-blogging Josep Levy delte noen perspektiver på hva han så og hørte, og hans innlegg er verdt å sjekke ut.

Allikevel blir alt dette kurssamtalen ofte misrepresentert og overhypet, jeg.e. media overskriver slike som:

"Diabetiske stamceller ble bare omdannet til insulinproducerende celler" (historien her)

"Forskere finner bot for type 2 diabetes hos gnagere, vet ikke hvordan det

"Probiotika en Diabetes Cure? Fantastisk forskning du bør se"

Likevel forblir vi forsiktig optimistiske takket være de ovennevnte fremskrittene og annet seriøst arbeid mot en kur, inkludert:

JDRF og ViaCyte: Tidligere denne måneden utgav JDRF en video med orgens overordnede misjonær Aaron Kowalski, som er en medar type 1 selv, og tilbyr oppdateringer om kur-relatert forskning. Dette inkluderer ViaCyte-enheten som viser foreløpig løfte om å vende forløperpankreasceller til insulinproducerende som kan tåle immunsystemet angrepet som fører til type 1.

D-Research Connection:

Du kan lære om et antall andre mindre, mindre kjente kuringsprosjekter via Diabetes Research Connection og dens nettbaserte knutepunkt for crowdfunding for kur forskning - som bare er en utdrag av all innsats som foregår rundt om i verden. Uansett hva som kommer neste, må vi utvide et stort takk til forskerne som gjør denne forskningen, som har investert seg i å gjøre en forskjell for PWDer overalt.

Ansvarsfraskrivelse

: Innhold opprettet av Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klikk her.

Ansvarsfraskrivelse Dette innholdet er opprettet for Diabetes Mine, en forbrukerhelseblogg fokusert på diabetessamfunnet. Innholdet er ikke medisinsk gjennomgått og overholder ikke Healthlines redaksjonelle retningslinjer. For mer informasjon om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vennligst klikk her.