Barndom akutt myeloid leukemi behandling, symptomer og tester

Fakta om akutt myeloisk leukemi (Childly Child Myeloid Leukemia)

* Fakta om akutt myelooid leukemi i barndommen skrevet av Charles P. Davis, MD, PhD

• AML er en kreft i blodet og benmargen der det produseres unormale myeloide stamceller og formere seg.
• Andre myeloide sykdommer som kan påvirke blod og benmarg er som følger: kronisk myelogen leukemi (CML), ung myelomonocytisk leukemi (JMML) og myelodysplastisk syndromer (MDS).
• Risikofaktorer for AML i barndommen inkluderer følgende: å ha en bror eller søster med leukemi, være latinamerikansk, eksponering for sigarettrøyk eller alkohol før fødselen, personlig historie med aplastisk anemi, personlig eller familiehistorie med MDS, familiehistorie til AML, tidligere behandling med cellegift og / eller strålebehandling, eksponering for ioniserende stråling og / eller kjemikalier som benzen, og genetiske lidelser (Downs syndrom, Fanconi anemi, neurofibromatosis type 1, Noonan syndrom og Shwachman-Diamond syndrom).
• De viktigste tegnene og symptomene på AML fra barndommen inkluderer feber, følelse av tretthet, lett blødning eller blåmerker, nattesvette, kortpustethet, petechiae (flate, presise flekker forårsaket av blødning under huden), leddsmerter og / eller beinplager, smerter eller følelse av fylde under ribbeina, leukemi cutis (blå eller lilla smertefrie klumper i forskjellige deler av kroppen), kloromer (smertefrie klumper rundt øynene som kan være blågrønne i fargen), og eksemlignende hudutslett.
• Tester for å oppdage og diagnostisere AML fra barndommen kan omfatte følgende: fysisk undersøkelse og historie, komplett blodtelling (CBC), perifert blodutstryk, blodkjemistudier, røntgen av brystet, biopsier (benmarg, svulst og / eller lymfeknute), cytogenetisk analyse, revers transkripsjon-polymerasekjedereaksjon, immunofenotyping, molekylær testing og lumbal punktering.
• To tester, lumbal punktering og / eller biopsi i testiklene, eggstokkene og / eller huden, kan brukes for å bestemme om AML har metastasert.
• Selv om det ikke er noe standard iscenesettingssystem for AML fra barndommen, er behandlingen basert på typen eller subtypen av AML, enten AML har spredd seg utenfor benmargen eller blodet, og / eller om sykdommen er nylig diagnostisert, i remisjon eller er tilbakevendende .
• Tilbakevendende AML er AML som har gjennomgått behandling, men som har kommet tilbake (komme tilbake).
• Det er syv typer standardbehandling som brukes til barndom AML og dets beslektede lidelser: cellegift, strålebehandling, stamcelletransplantasjon, målrettet terapi (for eksempel tyrosinkinaseinhibitorbehandling, monoklonal antistoffbehandling), annen medisinsk terapi (for eksempel lenalidomid, arsen trioksid), vaktsom venting (ingen behandling før tegn eller symptomer dukker opp eller endres), og støttende pleie (for eksempel transfusjoner, antibiotika, leukaferese).
• Nye typer behandling er i kliniske studier; de inkluderer biologisk terapi og bruk av naturlige killerceller for å drepe leukemiceller.

Childhood Acute Myeloid Leukemia (AML) er en type kreft der benmargen lager et stort antall unormale blodceller.

Childly acute myeloid leukemia (AML) er en kreft i blodet og benmargen. AML kalles også for akutt myelogen leukemi, akutt myeloblastisk leukemi, akutt granulocytisk leukemi og akutt ikke-myfocytisk leukemi. Kreft som er akutt blir vanligvis raskt verre hvis de ikke blir behandlet. Kreft som er kronisk blir vanligvis sakte verre.

Leukemi og andre sykdommer i blodet og beinmargen kan påvirke røde blodceller, hvite blodceller og blodplater.

Normalt lager benmargen blodstamceller (umodne celler) som blir modne blodceller over tid. En blodstamcelle kan bli en myeloide stamcelle eller en lymfoid stamcelle. En lymfoid stamcelle blir en hvit blodcelle.

En myeloide stamcelle blir en av tre typer modne blodceller:

• Røde blodlegemer som fører oksygen og andre stoffer til alt vev i kroppen.
• Hvite blodlegemer som bekjemper infeksjon og sykdom.
• Blodplater som danner blodpropp for å stoppe blødning.

I AML blir de myeloide stamcellene vanligvis en type umodne hvite blodlegemer som kalles myeloblaster (eller myeloide sprengninger). Myeloblastene, eller leukemiceller, i AML er unormale og blir ikke sunne hvite blodlegemer. Leukemicellene kan bygge seg opp i blodet og benmargen, slik at det er mindre rom for sunne hvite blodlegemer, røde blodlegemer og blodplater. Når dette skjer, kan infeksjon, anemi eller lett blødning oppstå. Leukemicellene kan spre seg utenfor blodet til andre deler av kroppen, inkludert sentralnervesystemet (hjerne og ryggmarg), hud og tannkjøtt. Noen ganger danner leukemiceller en solid svulst som kalles en granulocytisk sarkom eller klorom.

Det er undertyper av AML basert på typen blodcelle som er berørt. Behandlingen av AML er forskjellig når det er en undertype som kalles akutt promyelocytisk leukemi (APL) eller når barnet har Downs syndrom.

Andre myeloide sykdommer kan påvirke blodet og beinmargen.

Kronisk myelogen leukemi

Ved kronisk myelogen leukemi (CML) blir for mange benmargsstamceller en type hvite blodlegemer som kalles granulocytter. Noen av disse benmargsstamcellene blir aldri modne hvite blodlegemer. Disse kalles sprengninger. Over tid mengder granulocytter og sprengninger de røde blodlegemene og blodplatene i benmargen. CML er sjelden hos barn.

Juvenil myelomonocytisk leukemi

Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) er en sjelden barnekreft som forekommer oftere hos barn rundt 2 år og er mer vanlig hos gutter. I JMML blir for mange benmargsstamceller til 2 typer hvite blodceller kalt myelocytter og monocytter. Noen av disse benmargsstamcellene blir aldri modne hvite blodlegemer. Disse umodne cellene, kalt sprengninger, klarer ikke å gjøre sitt vanlige arbeid. Over tid mengder myelocytter, monocytter og sprengninger de røde blodlegemene og blodplatene i benmargen. Når dette skjer, kan infeksjon, anemi eller lett blødning oppstå.

Myelodysplastiske syndromer

Myelodysplastiske syndromer (MDS) forekommer sjeldnere hos barn enn hos voksne. I MDS lager benmargen for få røde blodlegemer, hvite blodlegemer og blodplater. Disse blodcellene modnes kanskje ikke og kommer inn i blodet. Behandlingen for MDS avhenger av hvor lavt antall røde blodlegemer, hvite blodlegemer eller blodplater er. Over tid kan MDS bli AML.

Forbigående myeloproliferativ lidelse (TMD) er en type MDS. Denne forstyrrelsen i benmargen kan utvikle seg hos nyfødte som har Downs syndrom. Den forsvinner vanligvis på egen hånd i løpet av de første tre ukene av livet. Spedbarn som har Downs syndrom og TMD har økt sjanse for å utvikle AML før de fyller 3 år.

AML eller MDS kan oppstå etter behandling med visse kreftlegemidler og / eller strålebehandling.

Kreftbehandling med visse kreftmedisiner og / eller strålebehandling kan forårsake terapirelatert AML (t-AML) eller terapirelatert MDS (t-MDS). Risikoen for disse terapirelaterte myeloide sykdommer avhenger av den totale dosen av kreftmedisinen som brukes og stråledosen og behandlingsfeltet. Noen pasienter har også en arvelig risiko for t-AML og t-MDS. Disse terapirelaterte sykdommene forekommer vanligvis innen 7 år etter behandling, men er sjeldne hos barn.

Risikofaktorene for Childhood AML, Childhood CML, JMML og MDS er like.

Alt som øker risikoen for å få en sykdom, kalles en risikofaktor. Å ha en risikofaktor betyr ikke at du vil få kreft; å ikke ha risikofaktorer betyr ikke at du ikke vil få kreft. Snakk med legens barn hvis du tror at barnet ditt kan være i faresonen. Disse og andre faktorer kan øke risikoen for AML fra barndommen, CML for barndommen, JMML og MDS:

• Å ha en bror eller søster, spesielt en tvilling, med leukemi.
• Å være spansktalende.
• Å bli utsatt for sigarettrøyk eller alkohol før fødselen.
• Å ha en personlig historie med aplastisk anemi.
• Har en personlig eller familiehistorie med MDS.
• Har en familiehistorie med AML.
• Tidligere behandling med cellegift eller strålebehandling.
• Å bli utsatt for ioniserende stråling eller kjemikalier som benzen.
• Å ha visse genetiske lidelser, for eksempel:
  • Downs syndrom.
  • Fanconi anemi.
  • Neurofibromatosis type 1.
  • Noonan syndrom.
  • Shwachman-Diamond syndrom.

Tegn og symptomer på barndom AML, Childhood CML, JMML eller MDS inkluderer feber, følelse av tretthet og lett blødning eller blåmerker.

Disse og andre tegn og symptomer kan være forårsaket av AML fra barndommen, CML i barndommen, JMML eller MDS eller av andre forhold. Kontakt lege hvis barnet ditt har noe av følgende:

• Feber med eller uten infeksjon.
• Nattesvette.
• Kortpustethet.
• Svakhet eller tretthet.
• Enkel blåmerker eller blødning.
• Petechiae (flate, presise flekker under huden forårsaket av blødning).
• Smerter i bein eller ledd.
• Smerter eller følelse av fylde under ribbeina.
• Smertefrie klumper i nakken, underarmen, magen, lysken eller andre deler av kroppen. I barndommen AML kan disse klumpene, kalt leukemia cutis, være blå eller lilla.
• Smertefrie klumper som noen ganger er rundt øynene. Disse klumpene, kalt kloromer, sees noen ganger i barndommen AML og kan være blågrønne.
• Et eksemlignende hudutslett.

Tegnene og symptomene på TMD kan omfatte følgende:

• Hevelse over hele kroppen.
• Kortpustethet.
• Problemer med å puste.
• Svakhet eller tretthet.
• Smerter under ribbeina.

Tester som undersøker blod- og beinmargen brukes til å oppdage (finne) og diagnostisere AML, Childhood CML, JMML og MDS.

Følgende tester og prosedyrer kan brukes:

• Fysisk undersøkelse og historie : En undersøkelse av kroppen for å sjekke generelle tegn på helse, inkludert å sjekke for tegn på sykdom, for eksempel klumper eller noe annet som virker uvanlig. En historie med pasientens helsevaner og tidligere sykdommer og behandlinger vil også bli tatt.
• Fullstendig blodtelling (CBC) med differensial : En prosedyre der en blodprøve blir trukket og kontrollert for følgende:
  • Antall røde blodlegemer og blodplater.
  • Antall og type hvite blodlegemer.
  • Mengden hemoglobin (proteinet som bærer oksygen) i de røde blodlegemene.
  • Delen av blodprøven som består av røde blodlegemer.
• Perifert blodutstryk : En prosedyre der en blodprøve blir sjekket for eksplosjonsceller, antall og typer hvite blodlegemer, antall blodplater og endringer i form av blodceller.
• Studier av blodkjemi : En prosedyre der en blodprøve blir kontrollert for å måle mengden av visse stoffer som frigjøres i blodet av organer og vev i kroppen. En uvanlig (høyere eller lavere enn normal) mengde av et stoff kan være et tegn på sykdom.
• Røntgen av brystet: En røntgen av organer og bein i brystet. En røntgenstråle er en type energistråle som kan gå gjennom kroppen og over på film, og lage et bilde av områder inne i kroppen.
• Biopsi : Fjerning av celler eller vev slik at de kan sees under et mikroskop av en patolog for å sjekke om det er tegn på kreft. Biopsier som kan gjøres inkluderer følgende:
  • Benmargsaspirasjon og biopsi : Fjerning av benmarg, blod og et lite stykke bein ved å sette en hul nål i hoftebeinet eller brystbenet.
  • Tumorbiopsi : En biopsi av klorom kan gjøres.
  • Lymfeknuterbiopsi : Fjerning av hele eller deler av en lymfeknute.
• Cytogenetisk analyse : En laboratorietest der celler i en prøve av blod eller benmarg blir sett under et mikroskop for å se etter visse endringer i kromosomene. Endringer i kromosomene kan omfatte når en del av ett kromosom byttes med en del av et annet kromosom, en del av ett kromosom mangler eller gjentas, eller en del av ett kromosom blir snudd på hodet.
  Følgende test er en type cytogenetisk analyse:
  • FISK (fluorescens in situ hybridisering) : En laboratorieteknikk som brukes til å se på gener eller kromosomer i celler og vev. Stykker av DNA som inneholder et fluoriserende fargestoff, lages i laboratoriet og tilsettes celler eller vev på en glassglide. Når disse DNA-bitene binder seg til spesifikke gener eller områder med kromosomer på lysbildet, lyser de når de blir sett under et mikroskop med et spesielt lys.
• Revers transkripsjon-polymerasekjedereaksjon (RT-PCR) test : En laboratorietest der celler i en prøve av vev blir studert ved å bruke kjemikalier for å se etter visse endringer i strukturen eller funksjonen til gener.
• Immunofenotyping : En prosess som brukes til å identifisere celler, basert på antigentyper eller markører på overflaten av cellen, som kan inkludere spesiell farging av blod og benmargsceller. Denne prosessen brukes til å diagnostisere undertypen til AML ved å sammenligne kreftcellene med normale celler i immunsystemet.
• Molekylær testing : En laboratorietest for å sjekke for visse gener, proteiner eller andre molekyler i en prøve av blod eller benmarg. Molekylære tester sjekker også for visse endringer i et gen eller kromosom som kan forårsake eller påvirke sjansen for å utvikle AML. En molekylær test kan brukes til å planlegge behandling, finne ut hvor bra behandlingen fungerer eller lage en prognose.
• Lumbale punktering : En prosedyre som brukes til å samle en prøve av cerebrospinalvæske (CSF) fra ryggraden. Dette gjøres ved å plassere en nål mellom to bein i ryggraden og i CSF rundt ryggmargen og fjerne en prøve av væsken. Prøven av CSF sjekkes under et mikroskop for tegn på at leukemiceller har spredd seg til hjernen og ryggmargen. Denne prosedyren kalles også en LP eller ryggmarg.

Visse faktorer påvirker prognose (mulighet for utvinning) og behandlingsalternativer.

Prognosen (sjanse for bedring) og behandlingsalternativer for AML barndom avhenger av følgende:

• Barnets alder når kreften blir diagnostisert.
• Raset eller den etniske gruppen til barnet.
• Enten barnet er sterkt overvektig.
• Antall hvite blodlegemer i blodet ved diagnosen.
• Om AML skjedde etter tidligere kreftbehandling.
• Undertypen til AML.
• Enten det er visse kromosom- eller genendringer i leukemicellene.
• Om barnet har Downs syndrom. De fleste barn med AML og Downs syndrom kan bli kurert av deres leukemi.
• Hvorvidt leukemi er i sentralnervesystemet (hjerne og ryggmarg).
• Hvor raskt leukemien reagerer på behandlingen.
• Enten AML er nylig diagnostisert (ubehandlet) eller har kommet tilbake (kommer tilbake) etter behandling.
• Hvor lang tid siden behandlingen ble avsluttet, for AML som har kommet tilbake.

Prognosen og behandlingsalternativene for CML i barndommen avhenger av hvor lang tid det har gått siden pasienten ble diagnostisert og hvor mange eksplosjonsceller som er i blodet.

Prognosen (sjanse for bedring) og behandlingsalternativer for JMML avhenger av følgende:

• Barnets alder når kreften blir diagnostisert.
• Typen av genet som er berørt og antall gener som har endringer.
• Hvor mange røde blodlegemer, hvite blodlegemer eller blodplater er i blodet.
• Enten JMML er nylig diagnostisert (ubehandlet) eller har kommet tilbake etter behandling.

Prognosen (sjanse for bedring) og behandlingsalternativer for MDS avhenger av følgende:

• Om MDS var forårsaket av tidligere kreftbehandling.
• Hvor lavt antall røde blodlegemer, hvite blodlegemer eller blodplater er.
• Enten MDS er nylig diagnostisert (ubehandlet) eller har kommet tilbake etter behandling.

Når barnets akutte myeloide leukemi (AML) er blitt diagnostisert, er tester gjort for å finne ut om kreften har spredd seg til andre deler av kroppen.

Følgende tester og prosedyrer kan brukes for å bestemme om leukemien har spredd seg:

• Lumbale punktering : En prosedyre som brukes til å samle en prøve av cerebrospinalvæske (CSF) fra ryggraden. Dette gjøres ved å plassere en nål mellom to bein i ryggraden og i CSF rundt ryggmargen og fjerne en prøve av væsken. Prøven av CSF sjekkes under et mikroskop for tegn på at leukemiceller har spredd seg til hjernen og ryggmargen. Denne prosedyren kalles også en LP eller ryggmarg.
• Biopsi av testiklene, eggstokkene eller huden : Fjerning av celler eller vev fra testiklene, eggstokkene eller huden, slik at de kan sees under et mikroskop for å se etter tegn til kreft. Dette gjøres bare hvis det blir funnet noe uvanlig med testiklene, eggstokkene eller huden under den fysiske undersøkelsen.

Det er ikke noe standard iscenesettingssystem for AML, Childhood Chronic Myelogenous Leukemia (CML), Juvenile Myelomonocytic Leukemia (JMML), eller Myelodysplastic Syndromes (MDS).

Omfanget eller spredningen av kreft blir vanligvis beskrevet som stadier. I stedet for stadier, er behandling av AML barndom, CML for barndom, JMML og MDS basert på ett eller flere av følgende:

• Typen sykdom eller undertypen til AML.
• Hvorvidt leukemi har spredd seg utenfor blodet og benmargen.
• Enten sykdommen er nylig diagnostisert, i remisjon eller tilbakevendende.

Nylig diagnostisert barndom AML

Nylig diagnostisert AML barndom har ikke blitt behandlet bortsett fra for å lindre tegn og symptomer som feber, blødning eller smerte, og ett av følgende er sant:

• Mer enn 20% av cellene i benmargen er sprengninger (leukemiceller).

eller

• Mindre enn 20% av cellene i benmargen er sprengninger, og det er en spesifikk endring i kromosomet.

Barndom AML i remisjon

I barndommen AML i remisjon har sykdommen blitt behandlet og følgende er sant:

• Den komplette blodtellingen er nesten normal.
• Mindre enn 5% av cellene i benmargen er sprengninger (leukemiceller).
• Det er ingen tegn eller symptomer på leukemi i hjernen, ryggmargen eller andre deler av kroppen.

Tilbakevendende barndom akutt myeloide leukemi

Tilbakevendende akutt myelooid leukemi (AML) i barndommen har kommet tilbake (kommer tilbake) etter at den har blitt behandlet. Kreften kan komme tilbake i blodet og benmargen eller i andre deler av kroppen, for eksempel sentralnervesystemet (hjerne og ryggmarg).

Det finnes forskjellige typer behandlinger for barn med akutt myeloid leukemi (AML), kronisk myelogen leukemi (CML), juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) eller myelodysplastisk syndrom (MDS).

Ulike typer behandling er tilgjengelig for barn med AML, CML, JMML eller MDS. Noen behandlinger er standard (den for øyeblikket brukte behandlingen), og noen testes i kliniske studier. En klinisk behandlingsforsøk er en forskningsstudie som er ment å bidra til å forbedre dagens behandling eller få informasjon om nye behandlinger for pasienter med kreft. Når kliniske studier viser at en ny behandling er bedre enn standardbehandlingen, kan den nye behandlingen bli standardbehandlingen.

Fordi kreft hos barn er sjelden, bør det tas del i en klinisk studie. Noen kliniske studier er kun åpne for pasienter som ikke har startet behandling.

Behandling er planlagt av et team av helsepersonell som er eksperter på behandling av leukemi og andre sykdommer i blodet.

Behandlingen vil bli overvåket av en barnemedisinsk onkolog, en lege som spesialiserer seg på behandling av barn med kreft. Pediatrisk onkolog samarbeider med andre helsepersonell som er eksperter på å behandle barn med leukemi og som spesialiserer seg på bestemte medisinområder. Disse kan omfatte følgende spesialister:

• Barnelege.
• Hematologist.
• Medisinsk onkolog.
• Barnekirurg.
• Stråling onkolog.
• Nevrolog.
• Nevropatologen.
• Neuroradiologist.
• Pediatrisk sykepleier spesialist.
• Sosialarbeider.
• Rehabiliteringsspesialist.
• Psykolog.

Noen kreftbehandlinger forårsaker bivirkninger måneder eller år etter at behandlingen er avsluttet.

Regelmessige oppfølgingseksamener er veldig viktige. Noen kreftbehandlinger gir bivirkninger som fortsetter eller vises måneder eller år etter at kreftbehandlingen er avsluttet. Disse kalles seneffekter. Seneffekter av kreftbehandling kan omfatte:

• Fysiske problemer.
• Endringer i humør, følelser, tenking, læring eller hukommelse.
• Andre kreftformer (nye kreftformer).

Noen seneffekter kan behandles eller kontrolleres. Det er viktig at foreldre til barn som blir behandlet for AML eller andre blodsykdommer, snakker med legene sine om effektene kreftbehandling kan ha på barnet sitt.

Behandlingen av barndom AML har vanligvis to faser.

Behandlingen av AML barndom gjøres i faser:

• Induksjonsterapi: Dette er den første fasen av behandlingen. Målet er å drepe leukemicellene i blodet og benmargen. Dette setter leukemi i remisjon.
• Konsoliderings- / intensiveringsbehandling: Dette er den andre fasen av behandlingen. Det begynner når leukemien er i remisjon. Målet med terapien er å drepe alle gjenværende leukemiceller som kanskje ikke er aktive, men som kan begynne å gro igjen og forårsake tilbakefall.

Behandling kalt sentralnervesystemet (CNS) helligdomsterapi kan gis under induksjonsfasen av terapien. Fordi standarddoser med cellegift kanskje ikke når leukemiceller i CNS (hjerne og ryggmarg), er cellene i stand til å finne fristed (skjul) i CNS. Intratekal cellegift er i stand til å nå leukemiceller i CNS. Det gis for å drepe leukemicellene og redusere sjansen for at leukemien vil komme igjen (komme tilbake). CNS-helligdomsterapi kalles også CNS-profylakse.

Sju typer standardbehandling brukes til AML for barndom, CML for barndom, JMML eller MDS.

kjemoterapi

Cellegift er en kreftbehandling som bruker medisiner for å stoppe veksten av kreftceller, enten ved å drepe cellene eller ved å stoppe dem fra å dele seg. Når cellegift tas med munnen eller injiseres i en blodåre eller en muskel, kommer medisinene inn i blodomløpet og kan nå kreftceller i hele kroppen (systemisk cellegift). Når cellegift plasseres direkte i cerebrospinalvæsken (intratekal cellegift), et organ eller et kroppshulrom som magen, påvirker medisinene hovedsakelig kreftceller i disse områdene (regional cellegift). Kombinasjon cellegift er behandling som bruker mer enn ett kreftlegemiddel.

Hvordan cellegift gis, avhenger av hvilken type kreft som behandles.

I AML kan leukemicellene spre seg til hjernen og / eller ryggmargen. Cellegift gitt av munnen eller vene for å behandle AML kan ikke krysse blod-hjerne-barrieren for å komme inn i væsken som omgir hjernen og ryggmargen. I stedet injiseres cellegift i det væskefylte rommet for å drepe leukemiceller som kan ha spredt seg der (intratekal cellegift).

Strålebehandling

Strålebehandling er en kreftbehandling som bruker høye energi røntgenstråler eller andre typer stråling for å drepe kreftceller eller forhindre dem i å vokse. Det er to typer strålebehandling:

• Ekstern strålebehandling bruker en maskin utenfor kroppen for å sende stråling mot kreften.
• Intern strålebehandling bruker et radioaktivt stoff tettet i nåler, frø, ledninger eller katetre som plasseres direkte i eller i nærheten av kreften.

Hvordan strålebehandlingen gis, avhenger av typen kreft som behandles. I barndommen AML kan ekstern strålebehandling brukes til å behandle et klorom som ikke svarer på cellegift.

Stamcelletransplantasjon

Stamcelletransplantasjon er en måte å gi cellegift og erstatte bloddannende celler som er unormale eller ødelagte av kreftbehandlingen. Stamceller (umodne blodceller) fjernes fra blodet eller benmargen til pasienten eller en giver og fryses og lagres. Etter at cellegiftbehandlingen er fullført, tines de lagrede stamcellene og blir gitt tilbake til pasienten gjennom en infusjon. Disse reinfusjonerte stamcellene vokser inn i (og gjenoppretter) kroppens blodceller.

Målrettet terapi

Målrettet terapi er en type behandling som bruker medisiner eller andre stoffer for å identifisere og angripe spesifikke kreftceller uten å skade normale celler. Typer målrettet terapi inkluderer følgende:

• Tyrosinkinaseinhibitorterapi : Tyrosinkinaseinhibitor (TKI) terapi blokkerer signaler som er nødvendige for at svulster skal vokse. TKI blokkerer enzymet (tyrosinkinase) som får stamceller til å bli mer hvite blodlegemer (granulocytter eller sprengninger) enn kroppen trenger. TKI-er kan brukes sammen med andre kreftlegemidler som adjuvansbehandling (behandling gitt etter den første behandlingen, for å redusere risikoen for at kreften kommer tilbake).
  • Imatinib er en type TKI som er godkjent for å behandle barns CML.
  • Sorafenib, dasatinib og nilotinib blir studert i behandling av leukemi hos barn.
• Monoklonal antistoffbehandling : Monoklonal antistoffbehandling bruker antistoffer laget på laboratoriet, fra en enkelt type immunsystemcelle. Disse antistoffene kan identifisere stoffer på kreftceller eller normale stoffer som kan hjelpe kreftceller til å vokse. Antistoffene fester seg til stoffene og dreper kreftcellene, blokkerer deres vekst eller holder dem i å spre seg. Monoklonale antistoffer gis ved infusjon. De kan brukes alene eller til å frakte medikamenter, giftstoffer eller radioaktivt materiale direkte til kreftceller.
  • Gemtuzumab er en type monoklonalt antistoff som brukes i behandlingen av en subtype av AML kalt akutt promyelocytisk leukemi (APL). Gemtuzumab er ikke tilgjengelig i USA med mindre spesiell godkjenning er gitt. Monoklonale antistoffer kan brukes sammen med cellegift som adjuvant terapi.
• Proteasomhemmerterapi : Proteasominhibitorer bryter ned proteiner i kreftceller og dreper dem.
  • Bortezomib er en proteasomhemmer som brukes til å behandle APL i barndommen.

Annen legemiddelterapi

Lenalidomide kan brukes til å minske behovet for transfusjoner hos pasienter som har myelodysplastiske syndromer forårsaket av en spesifikk kromosomendring.

Arsen trioxide og all-trans retinoic acid (ATRA) er kreftmedisiner som dreper leukemiceller, stopper leukemicellene i å dele seg, eller hjelper leukemicellene med å modnes til hvite blodlegemer. Disse medisinene brukes i behandling av akutt promyelocytisk leukemi.

Vaktsom venter

Vaktsom venting overvåker nøye pasientens tilstand uten å gi noen behandling til tegn eller symptomer vises eller endres. Noen ganger brukes det til å behandle MDS eller TMD.

Støttende omsorg

Støttende pleie blir gitt for å minske problemene forårsaket av sykdommen eller behandlingen av den. Støttende omsorg kan omfatte følgende:

• Transfusjonsterapi: En måte å gi røde blodlegemer, hvite blodlegemer eller blodplater til å erstatte blodlegemer som er ødelagt av sykdom eller kreftbehandling. Blodet kan gis fra en annen person, eller det kan ha blitt tatt fra pasienten tidligere og oppbevart inntil behov.
• Legemiddelterapi, for eksempel antibiotika eller soppdrepende midler.
• Leukaferese: En prosedyre der en spesiell maskin brukes til å fjerne hvite blodlegemer fra blodet. Blod tas fra pasienten og settes gjennom en blodcellseparator der de hvite blodcellene fjernes. Resten av blodet blir deretter returnert til pasientens blodbane.

Nye typer behandling testes i kliniske studier.

Denne sammendragsdelen beskriver behandlinger som blir studert i kliniske studier. Det nevner kanskje ikke hver nye behandling som studeres.

Biologisk terapi

Biologisk terapi er en behandling som bruker pasientens immunforsvar for å bekjempe kreft. Stoffer laget av kroppen eller laget på et laboratorium brukes til å øke, dirigere eller gjenopprette kroppens naturlige forsvar mot kreft. Denne typen kreftbehandling kalles også bioterapi eller immunterapi.

Naturlige killer-celler (NK) er en type biologisk terapi. NK-celler er hvite blodlegemer som kan drepe tumorceller. Disse kan tas fra en giver og gis til pasienten ved infusjon for å hjelpe til med å drepe leukemiceller.

Pasienter kan være lurt å tenke på å ta del i en klinisk utprøving.

For noen pasienter kan det å delta i en klinisk studie være det beste behandlingsvalget. Kliniske studier er en del av kreftforskningsprosessen. Kliniske studier blir gjort for å finne ut om nye kreftbehandlinger er trygge og effektive eller bedre enn standardbehandlingen.

Mange av dagens standardbehandling for kreft er basert på tidligere kliniske studier. Pasienter som deltar i en klinisk studie kan få standardbehandlingen eller være blant de første som får en ny behandling.

Pasienter som deltar i kliniske studier bidrar også til å forbedre måten kreft vil bli behandlet i fremtiden. Selv når kliniske studier ikke fører til effektive nye behandlinger, svarer de ofte på viktige spørsmål og hjelper med å videreføre forskningen.

Pasienter kan delta i kliniske studier før, under eller etter å ha startet kreftbehandlingen.

Noen kliniske studier inkluderer bare pasienter som ennå ikke har fått behandling. Andre studier tester behandlinger for pasienter hvis kreft ikke har blitt bedre. Det er også kliniske studier som tester nye måter å stoppe kreft fra å komme igjen (komme tilbake) eller redusere bivirkningene av kreftbehandling.

Kliniske studier foregår i store deler av landet.

Oppfølgingstester kan trengs.

Noen av testene som ble gjort for å diagnostisere kreften eller for å finne ut hvilket stadium kreften har, kan gjentas. Noen tester vil bli gjentatt for å se hvor bra behandlingen fungerer. Avgjørelser om å fortsette, endre eller stoppe behandlingen kan være basert på resultatene av disse testene.

Noen av testene vil fortsette å bli utført fra tid til annen etter at behandlingen er avsluttet. Resultatene fra disse testene kan vise om tilstanden til barnet ditt har endret seg eller om kreften har kommet på nytt (kom tilbake). Disse testene kalles noen ganger oppfølgingstester eller -kontroller.

Behandlingsalternativer for akutt myeloisk leukemi i barndommen, kronisk myelogen leukemi i barndommen, myelomonocytisk leukemi hos barn og myelodysplastiske syndromer.

Nylig diagnostisert barndom akutt myeloide leukemi

Behandling av nylig diagnostisert barndom akutt myelooid leukemi kan omfatte følgende:

• Kombinasjon cellegift pluss sentralnervesystemet behandling med intratekal cellegift.
• En klinisk studie som sammenligner forskjellige cellegiftregimer (doser og behandlingsplaner).
• En klinisk studie av kombinasjonskjemoterapi og målrettet terapi med en proteasominhibitor eller en tyrosinkinaseinhibitor med eller uten stamcelletransplantasjon.

Behandling av nylig diagnostisert barndom akutt leukemi med en granulocytisk sarkom (klorom) kan omfatte cellegift med eller uten strålebehandling.

Behandling av terapirelatert AML er vanligvis den samme som for nylig diagnostisert AML, etterfulgt av stamcelletransplantasjon.

Barn med nylig diagnostisert barndom AML og Downs syndrom

Behandling av akutt myeloid leukemi (AML) hos barn i alderen 4 år eller yngre som har Downs syndrom kan omfatte følgende:

• Kombinasjon cellegift pluss sentralnervesystemet behandling med intratekal cellegift.

Behandling av AML hos barn over 4 år som har Downs syndrom kan være den samme som behandling for barn uten Downs syndrom.

Barndoms akutt myeloide leukemi ved remisjon

Behandling av akutt myeloisk leukemi fra barndommen (AML) i remisjonfasen (konsolidering / intensiveringsterapi) avhenger av undertypen til AML og kan omfatte følgende:

• Kombinasjon cellegift.
• Høydosering cellegift etterfulgt av stamcelletransplantasjon ved bruk av blodstamceller fra en giver
• En klinisk studie av cellegift etterfulgt av en infusjon av naturlige mordere.
• En klinisk studie av kombinasjonskjemoterapi og målrettet terapi med en proteasominhibitor eller en tyrosinkinaseinhibitor med eller uten stamcelletransplantasjon.

Tilbakevendende barndom akutt myeloide leukemi

Behandling av tilbakevendende barndom akutt myelooid leukemi (AML) kan omfatte følgende:

• Kombinasjon cellegift.
• Kombinasjon cellegift og stamcelletransplantasjon.
• En andre stamcelletransplantasjon.
• En klinisk studie av kombinasjoner av nye kreftmedisiner, nye biologiske midler og stamcelletransplantasjon ved bruk av forskjellige kilder til stamceller.

Behandling av tilbakevendende AML hos barn med Downs syndrom er cellegift. Det er ikke klart om stamcelletransplantasjon etter cellegift er nyttig i behandlingen av disse barna.

Akutt promyelocytisk leukemi

Behandling av akutt promyelocytisk leukemi kan omfatte følgende:

• All-trans retinsyre (ATRA) pluss cellegift.
• Arsen trioksidterapi.
• Helligdomsterapi i sentralnervesystemet med intratekal cellegift.

Gjentatt akutt promyelocytisk leukemi

Behandling av tilbakevendende akutt promyelocytisk leukemi kan omfatte følgende:

• All-trans retinsyre-terapi (ATRA) pluss cellegift.
• Arsen trioksidterapi.
• Målrettet terapi med monoklonalt antistoff (gemtuzumab), hvis spesiell godkjenning er gitt.
• Stamcelletransplantasjon ved hjelp av blodstamceller fra pasienten eller en giver.

Kronisk myelogen leukemi i barndommen

Behandling for kronisk myelogen leukemi i barndommen kan omfatte følgende:

• Målrettet terapi med en tyrosinkinasehemmer (imatinib).
• En klinisk studie av målrettet terapi med andre tyrosinkinasehemmere.

For pasienter hvis sykdom ikke responderer på behandling med imatinib eller hvis sykdom kommer tilbake etter behandling, kan behandlingen omfatte følgende:

• Stamcelletransplantasjon ved hjelp av blodstamceller fra en giver.
• En klinisk studie av målrettet terapi med andre tyrosinkinasehemmere.

Juvenil myelomonocytisk leukemi

Behandling av juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) kan omfatte følgende:

• Kombinasjon cellegift etterfulgt av stamcelletransplantasjon. Hvis JMML gjentar seg etter stamcelletransplantasjon, kan en andre stamcelletransplantasjon gjøres.

Myelodysplastiske syndromer

Behandling av myelodysplastiske syndromer (MDS) kan omfatte følgende:

• Vaktsom venting.
• Stamcelletransplantasjon ved hjelp av blodstamceller fra en giver.
• Kombinasjon cellegift.
• Lenalidomide terapi.
• En klinisk studie av stamcelletransplantasjon ved bruk av lavere doser cellegift.
• En klinisk studie av et nytt legemiddel mot kreft eller målrettet terapi.

Hvis MDS blir akutt myeloid leukemi (AML), vil behandlingen være den samme som behandling for nylig diagnostisert AML.

Behandling av terapirelatert MDS er vanligvis den samme som for nylig diagnostisert AML, etterfulgt av stamcelletransplantasjon.

Forbigående myeloproliferativ lidelse (TMD), en type MDS, forsvinner vanligvis på egen hånd. For TMD som ikke går bort på egen hånd, kan behandling omfatte følgende:

• Transfusjonsterapi.
• Leukaferese.
• Kjemoterapi.