Aaron Kowalski diskuterer hvordan JDRF utvikler seg

Dr. Aaron Kowalski kom til JDRF for Juvenile Diabetes Research Foundation for noen år siden som strategisk forskningsdirektør, og leder organisasjonens spennende kunstige bukspyttkjertelprosjekt - et multi-million dollar-initiativ for å akselerere utviklingen av en "lukket-slås automatisk insulinlevering system." I denne rollen jobber han nå med mer enn 20 selskaper som skaper ny diabetesteknologi for å forbedre blodsukkerkontrollen hos personer med diabetes. Foruten å være en utrolig smart og personell fyr, har han også den fullstendige lidenskapen til disse tingene som bare kan komme fra å leve med diabetes selv. Aaron og hans bror Stephen ble begge diagnostisert med Type 1 diabetes som barn, og har levd sammen med den i henholdsvis 22 og 29 år. Han var snill nok til å dele litt innsikt i slutten av året med meg og leserne av DiabetesMine. no .

JDRF startet med fokus på kur-relatert forskning bare, så hvordan kom det kunstige bukspyttkjertelen prosjektet?

JDRFs oppdrag har ikke endret seg i det hele tatt: å kurere diabetes og dets komplikasjoner gjennom støtte fra forskning. Den JDRF kunstige bukspyttkjertelen Prosjektet oppstod på grunn av potensialet for en kunstig bukspyttkjertel for å redusere risikoen for komplikasjoner og øke sannsynligheten for suksess av botemidler fokusert på immunresponsen som forårsaker diabetes og transplantasjon og regenerering av insulinproducerende økceller.

Som du vet, er det omfattende forskning som viser at god glukosekontroll forhindrer diabetes komplikasjoner; men de fleste med diabetes har svært vanskelig tid å oppnå det. Faktisk viste en nylig studie at selv intensivt styrte mennesker - brukte ni fingerpenntest daglig - brukte mindre enn 30% av dagen i et målglukoseområde (70-180mg / dL). På samme måte fant den NIH-finansierte DirecNet at barn med gjennomsnittlig A1c på 6,8% - som er åpenbart bra - tilbringer nesten 9 timer per dag over 180mg / dL! Ta disse resultatene, og husk at gjennomsnittet A1c i USA i dag er over 8%. Dette sier til meg at hvis et hovedmål er å forhindre komplikasjoner, trenger vi bedre verktøy for å hjelpe mennesker med diabetes å oppnå stram glukosekontroll. I tillegg er en av de viktigste årsakene til at personer med diabetes opplever hyperglykemi (høyt blodsukker) hypoglykemi (lavt blodsukker). Hvis vi ikke måtte bekymre oss for å bli lav, kunne vi injisere mer og mer insulin til blodsukkernivået var helt riktig. Som du vet, er det ikke for øyeblikket Bare litt for mye insulin på feil tidspunkt kan forårsake en alvorlig lav. Disse nye teknologiene har potensial til å hjelpe både høyt og lavt blodsukker, noe som vil være først.

En kunstig bukspyttkjertel har ikke bare potensialet til å hjelpe med glukosekontroll.Som du vet, er en av de vanskeligste delene av å leve med diabetes den konstante psykiske byrden

24/7/365. Hvor mye spiste jeg? Skal jeg ha en bedtime snack? Hvorfor er blodet mitt

sukker høyt / lavt nå? Hvor mange karbohydrater? Etc … Denne enheten kan lindre noen eller de fleste

av den psykiske byrden av diabetes, som jeg tror ville være stor fra en kvalitet på

livsperspektiv.

Endelig tror vi at en kunstig bukspyttkjertel vil hjelpe oss med å komme til vårt endelige mål tidligere: en biologisk kur som gjør oss i stand til å gå helt borte fra diabetes. Vi vet at høyt blodsukker er dårlig for celler - spesielt celler som er følsomme eller i fare, for eksempel transplanterte eller regenererte betaceller hos en person med diabetes. Den stramme metabolske kontrollen som en kunstig bukspyttkjertel ville gi, vil muliggjøre botemidler som har til hensikt å opprettholde beta cellemasse, eller gjenopprette normalt blodsukker gjennom transplantasjoner eller regenerering, for å være mer effektive. Jeg tror at vi vil se vellykkede kombinasjoner av mekanisk kunstig bukspyttkjertelteknologi og biologiske tilnærminger i kliniske studier i nær fremtid.

Hva er dine personlige mål for å fremme AP-prosjektet?

Jeg ble med i JDRF høsten 2004 og jobbet i området med diabetiske komplikasjoner. Min bakgrunn er i molekylærbiologi og biokjemi, og motivasjonen min var å påvirke et område som har påvirket familien min betraktelig. Både min bror og jeg har bodd med type 1 diabetes siden vi var barn. Min bror Steve (som er 2 ½ år yngre enn meg) ble diagnostisert da han var 3 og jeg ble diagnostisert da jeg var 13. Hypoglykemi hadde en svært betydelig og regelmessig innvirkning på oss gjennom årene, dessverre.

Steve er veldig hypo-uvitende, og som et resultat har brukt mye tid på å besøke beredskapsrommene på New Jersey-sykehus der vi bodde. Tanken om at et mekanisk system kunne hjelpe ham med å forhindre mange av disse hendelsene var en drøm for familien vår. Vi har allerede begge fordelene ved kontinuerlig glukoseovervåkingsteknologi. Begge våre erfaringer med enhetene har vært fantastisk. Når det er sagt, er mitt hovedmål å bringe automatisering til systemet - for å lukke sløyfen. Så fantastisk som CGM har vært, er det fortsatt begrensninger - diabetes er fortsatt vanskelig - og automatisering tror jeg er et oppnåelig mål. Vi har demonstrert dette i studier på en rekke JDRF kunstige bukspyttkjertelprosjekt. Målet er å oversette denne undersøkelsen til et system som er tilgjengelig for alle personer med diabetes for å dra nytte av.

Hvordan er JDRF som en organisasjon "endring med tiden"?

Det viktigste JDRF gjør er å kontinuerlig fokusere på å drive vitenskapens tempo som fører til en kur ved å flytte forskning fra grunnleggende akademisk funn til utvikling av behandlinger og potensielle botemidler. Og vi fokuserer i økende grad på hullene som for tiden eksisterer i rørledningen for å ta disse ideene og grunnleggende forskningsresultater og oversette dem til narkotika, behandlinger og produkter som er tilgjengelige for personer med type 1 diabetes.

Det er noen få gode tegn på fremgang i denne forbindelse. For eksempel har vi dramatisk økt antall menneskelige kliniske studier i alle forskningsområdene vi finansierer. I begynnelsen av tiåret hadde vitenskapen vi finansierte, inkludert fem menneskelige kliniske forsøk. I dag, som et resultat av et intensivt fokus på å utvikle det vi kaller kur terapi over det siste halve tiåret, finansierer vi nå mer enn 30 humane kliniske studier.

Et annet klart tegn på fremgang er vår evne til å fylle hull i den kliniske utviklingsrøret ved å danne partnerskap med industrien, vanligvis små bedrifter, for å bidra til å akselerere behandlingene som kommer til markedet for mennesker med alle stadier av diabetes. Vi har samarbeidet med mer enn 20 små selskaper som er involvert i bioteknologi, genetikk, immunologi, transplantasjon og regenerering som har produkter og behandlinger i tidlige stadier - produkter som krever bevis for konseptfinansiering som ikke er tilgjengelig fra store pharma-selskaper eller venturekapitalfirmaer. Ved å ta på seg denne rollen har vår strategi vært å "de-risikere" den kliniske studien på tidlig stadium av disse kurbehandlinger for å bære dem gjennom rørledningen til scenen hvor et stort selskap ville være villig til å plukke dem opp, ta dem gjennom storskala forsøk som trengs for FDA godkjenning, og kommersialisere dem. Vi har allerede hatt to suksesshistorier: bare i oktober, to små bioteknologiske selskaper for hvem vi hjalp med å finansiere kliniske stier for tidlig stadium for stoffer som forhindrer sykdomsfremgang hos nylig diagnostiserte pasienter, undertegnet partnerskap med store diabetesbedrifter for å bære disse produktene gjennom siste stadier av testing og gjøre dem allment tilgjengelige i markedet.

Hva er noen av de hotteste selskapene som er involvert, og hvorfor?

Vi er for øyeblikket involvert i feasibility studies med en rekke fremragende diabetes enhet selskaper. JDRF-finansierte etterforskere bruker Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic og Smiths-enheter. Vårt mål er å se et blomstrende marked, hvor flere bedrifter utvikler fremragende teknologier som hjelper mennesker med diabetes å oppnå bedre resultater. Videre ønsker vi et miljø der forskning på bedre og bedre (mindre, mer praktiske, mer effektive, etc …) systemer blir belønnet slik at alle mennesker med diabetes har en sjanse til å dra nytte av.

Hva var noen av de største milepælene i 2007 - for JDRF, og også for diabetesbehandling i det hele tatt?

Det var klart at fremdriften jeg snakket om ovenfor var stor for JDRF og diabetes generelt i 2007: Først har antall behandlinger og potensielle botemidler studert i menneskelige kliniske studier, inkludert flere i fase III-studier - den siste fasen før FDA godkjenning. Og for det andre ga dette validering av vår strategi for finansiering av tidlige hull i produksjonsrørledningen for diabetes, ved å ha to forbindelser hentet opp av store pharma-selskaper.

Vi har også gjort store fremskritt på flere områder av diabetes komplikasjoner i løpet av det siste året, spesielt retinopati.Og jeg ville være pårørende hvis jeg ikke pekte på mitt eget ansvarsområde med JDRF kunstig bukspyttkjertel:

Vi har fullført innmelding av mer enn 400 pasienter i JDRF CGM-forsøket, noe som gir en uavhengig statistikk om effektiviteten av CGMs, med anaim av hastighet refusjon og kliniker vedtak av teknologi.

Vi lukkede loop-teaming CGM med et insulinpumpe system - inchildren for første gang i en tidlig feasibility trial på Yale University.

• Vi har funnet syv forskningssteder rundt om i verden som er fokusert på perfeksjonering av lukkede systemer, inkludert å skape algoritmer for å sikre og effektivt lede insulinlevering basert på kontinuerlig glukosemåling, med tanke på hele spekteret av variabler som mennesker med diabetes har Å regne ut fra nåværende blodsukkeret, til trender, trender, til hva og hvor nylig du har spist, på effekten av utøvelse, til en persons følsomhet overfor insulin.

Vi har også samarbeidet med FDA for å klargjøre den regulatoriske banen til anartificial bukspyttkjertel, som FDA har gjort et "kritisk bane" mål.

• Hva kan vi forvente av deg og JDRF i 2008?

Generelt fokuserer vi på å fortsette å øke hastigheten på forskning som fører til en kur mot våre fem terapeutiske behandlingsområder. I autoimmunitet ser vi for bedre å forstå hva som forårsaker det autoimmune angrepet som forårsaker diabetes, og hindrer det hos mennesker som er i fare for sykdommen, og reverserer for de som allerede har diabetes. Ved regenerering ønsker vi å utvikle forbindelser som stimulerer kroppen til å regenerere insulinproducerende celler uten behov for kirurgisk erstatning. I erstatning ser vi etter måter å forbedre effektiviteten av nåværende transplantasjonsprosedyrer, utforske alternative utskiftningsmuligheter og utvikle flere kilder til insulinproducerende celler. I komplikasjoner undersøker vi måter å reversere eller forhindre komplikasjoner som spenner fra øyesykdom til nyresykdom til perifer nerveskader. Vi ser på finansiering så mye som $ 170 millioner i vitenskap i vårt nåværende regnskapsår.

Spesielt i mitt område er metabolsk kontroll, som en gang har resultert i

fra JDRFs CGM-prøve, tilgjengelig. Vi planlegger å starte en patentspørsmålstiltak

for å forplikte seg til formell forsikringsdekning og refusjon av kontinuerlige

glukosemonitorer. Vi vil også akselerere arbeidet vårt med å utvikle en kunstig bukspyttkjertel som finansierer forskning for å teste og forbedre algoritmer for å gjøre dem mer effektive for virkelige situasjoner som måltider, mosjon og stress.

integrere dem med neste generasjons glukoseovervåkning og insulinleveranse

teknologier, og test sikkerheten og effektiviteten til disse systemene i kliniske

studier.

Wow, takk, Aaron for å gi oss håp. Så mye for den synkende følelsen av at fremgangen mot en kur er trist i beste fall. Gå, JDRF!

Ansvarsfraskrivelse

: Innhold opprettet av Diabetes Mine-teamet.For flere detaljer klikk her.

Ansvarsfraskrivelse

Dette innholdet er opprettet for Diabetes Mine, en forbrukerhelseblogg fokusert på diabetessamfunnet. Innholdet er ikke medisinsk gjennomgått og overholder ikke Healthlines redaksjonelle retningslinjer. For mer informasjon om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vennligst klikk her.