Ser ut til å lede et sterkere og sunnere liv? Registrer deg på vårt nyhetsbrev for Wellness Wire for alle slags ernæring, fitness og velvære.

Som stipendiat type 1 advokat Anna McCollister-Slipp satt på et offentlig verksted holdt av US FDA i slutten av august, svulmet hennes hjerte med følelser og tårer kom til øynene hennes.

Til slutt så FDA-beslutningstakere utover bare A1C-laboratorieresultater når de vurderte nye diabetesmedikamenter for godkjenning, og ønsker innbydende mer tålmodig tilbakemelding i deres regulatoriske vurderinger! Ingen tvil om at det er mer enn leppetjenesten, da FDA faktisk tar pasientrapporterte resultater (PRO) og livskvalitet måler til alvorlig vurdering når man vurderer nye D-medisiner.

Diabetes-utgangsforløpet utover hemoglobin A1C-møtet der dette ble oppdaget, hadde vært mange år i gang - en milepælhendelse som representerer reell fremgang for vårt Diabetes-fellesskap og slår på et problem svært nær og kjære til Anna og andre som har vært påtalende på dette punktet i mer enn et tiår.

"Møtetiden var en merkelig følelsesmessig dag for meg," forteller hun. "Mangelen på denne (A1C) måten har vist meg veldig fremtredende i mitt sinn og livet mitt så lenge, så det er gledelig, inspirerende og spennende å være på dette punktet med FDA. Det gir meg mye håp. Å vite at vi, som pasienter som snakker om dette og fortaler for noe bedre, virkelig kan gjøre en forskjell. Det er oppmuntrende å se at FDA nå det punktet de har valgt å ta i den informasjonen og jobbe med oss. "

I ordene fra en respektert endokrinolog som satt inn på workshop, mottok FDA diabetespasientens stemme med åpne armer og demonstrerte hva han kaller en "virtuell kjærlighetsfest med enstemmig avtale" at vi ikke bare fokuserer på A1C-resultater, men også vurdere andre aspekter av livet med diabetes og sørge for at pasientens POV er inkludert i reguleringsprosessen.

Sponsor av dette møtet var FDAs senter for narkotikautvärdering og forskning (CDER), gruppen som vurderer nye diabetesmedikamenter, men ikke enheter. De samarbeidet med JDRF, diaTribe Foundation, American Diabetes Assocation og American Association of Clinical Endos. Dette følger og bygger på en november 2014-sesong som diaTribe organisert for å koble FDA med pasientsamfunnet - husk at den tiden så mange av oss stemte inn i det vi styrte agenturets web støpt system? !

Vi kunne ikke delta på dette siste verkstedet, men takket være live webcasting kunne vi igjen se i sanntid. Takk også til våre venner fra diaTribe Foundation som registrerte verkstedet fra deres iPhones og publiserte en firedelers innspilling på deres Facebook-side, og publiserte en flott oversikt over arrangementet.

Over 900 personer var registrert for å delta personlig eller online, og møtet inneholdt en 5-minutters POV-kompilasjonsvideo som diaTribe-teamet bidro til å skape. Jeg er beæret over å være en del av det, som ekko hva jeg skrev om nylig i mitt innlegg på Looking Beyond My A1C.

FDAs kommissær, dr. Robert Califf, imponerende, ga åpningsanbefalinger og snakket veldig høyt om DOCs (Diabetes Online Community) forsøksarbeid.

Han ble med andre FDA-medarbeiderne som snakket om behovet for å vurdere viktige aspekter som time-in-range, hypoglykemi og pasientrapporterte resultater (PRO) ved hjelp av sanntidsdata i stoffrevisjonsprosessen.

Selvfølgelig, fortalere som Anna og andre som deltok, nikket kraftig i fullstendig overenskomst - og i forundring at dette har vært opp til debatt så lenge!

Merk at mens dette er en ny grense for FDAs narkotikaside, har den allerede blitt adressert på enhetens side av byrået. For flere år siden hjalp JDRF med FDA-håndverkets endelige retningslinjer for Artificial Pancreas-systemer som tok hensyn til viktige faktorer (tidsintervall, hypos og CGM data bruk). Nå håper vi at narkotikasiden av FDA følger etter.

I en nøtteskall var verkstedet 29. august en handlingsfull agenda som strekte seg hele dagen. Næringen var representert og snakket om interessen for å se PROs bruk mer over hele linjen. Helsepersonell og advokater presset for ytterligere vurdering av livskvalitet, familiepåvirkning og mentale helseaspekter som skal vurderes. Og internasjonale POV ble tilbudt fra Europa og Canada om viktigheten av å se utover komplikasjoner og A1C.

Den vanskelige delen er at det er ingen gjeldende standardisering på hvordan disse alternative (ikke-A1C) utfallsmålene skal spores eller rapporteres, så det er fortsatt en hindring på både stoff- og enhetens fronter.

Det er heller ingen bestemt tidslinje ennå som neste trinn, men vi får beskjed om at flere offentlige møter og spesifikke handlingsobjekter snart kommer til å fungere.

En rask Q & A med fire diabetesinfluensatorer

Vi nådde ut til fire diabetesmobilister og shakers som var til stede på dette landemerket FDA offentlige verksted for å få et innvendig utseende:

• Michigan endo og tidligere president for Den amerikanske sammenslutningen av kliniske endokrinologer Dr. George Grunberger (GG)
• JDRF sjefsjef og langtid T1 Aaron Kowalski (AK)
• Data entreprenuer, langtidstype 1 og FDA pasientfortaler Anna McCollister Slipp (AMS)
• og type 2 pasient advokat Brian Cohen (BC)

Deres kommentarer hovedsakelig ekko vårt sammendrag ovenfor, med unntak av Brian Cohen, som hadde litt interessant innsikt om hva som mangler for T2 pasienter.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Først generelt … hva tar du på hvordan møtet gikk?

GG) Overraskende bra. Jeg var ikke sikker på hva jeg kunne forvente, men det gikk så vel som kunne vært forestilt. Alle var på sitt beste. Det var enstemmig enighet, ledet av FDA - og jeg mener enstemmig!- at tiden er kommet for å bevege seg utover å ha A1C som hovedpunktet i løpet av diabetes godkjenningsprosessen for diabetes. Ingen ønsker å kaste A1C ut, men det er bare ikke tilstrekkelig i disse dager.

AK) Meldingen vi har lagt ut der lenge, kom over høyt og tydelig: At folk lever med diabetes over A1C. Det er ganske tydelig. FDA har ikke dømt ting på den måten ennå på narkotikasiden, men vi kommer dit.

AMS) Det kommer alt sammen og konvergeres på en måte hvor FDA lytter og vi har teknologien til å faktisk flytte fremover. Kanskje det ikke burde være så vanskelig som det har vært, men det skjer i det minste nå.

BC) Jeg var veldig glad for å se FDA-omfavnene, spesielt med tanke på pasientdeltakelse. Det var begrensede vinduer for input fra workshopdeltakere, da en stor del av tiden ble tatt opp med planlagte høyttalere. Heldigvis kom viktige pasientforesatte, inkludert Kelly Close, Anna McCollister-Slipp og Christel Aprigliano på dagsordenen og gjorde en fantastisk jobb med å representere.

Hva var din største takeaway?

GG) Enstemmighet og overordnet avtale om at pasientens stemmer må høres under prosessen; Det handler om pasientens tilfredshet i behandlingen, noe som fører til overlevelse over livet, noe som betyr noe.

AK) A1C er en viktig markør; det går ikke vekk og vi vil ikke at den skal gå vekk. Det gir oss absolutt en god indikasjon på risikoen for diabetes komplikasjoner, og det er viktig. Men det er ikke det eneste. Det finnes andre utfall som er gode, og i mange tilfeller er enda bedre - hypos, tid i rekkevidde og så videre.

AMS) For å høre (FDA-korrekturlesere) si klart at A1C er utilstrekkelig og det ikke fanger livet med diabetes, er det for meg en sann milepæl. At vi ikke diskuterte de fine punktene til hva hypoglykemi er … det er viktig også, og vi må komme opp med standarddefinisjoner, men vi ble ikke fast på disse problemene.

BC) De store takeaways synes å være at CGM er nå vurdert som standard i studier og stort sett følte hele gruppen at de ville være en rutinemessig del (av utfallsmål). Dette betyr at tidsintervalldata vil være bredt tilgjengelig … og det vil være bred støtte for å bruke det som et ekstra utfall. Det var mye snakk om PRO som inkluderer livskvalitet, men veldig lite på hvordan det burde føre til FDA-beslutninger eller føre til endringer i merking. Andre utfall som feste blodsukker eller insulinsparing (medisiner som reduserer insulinbehovet) fikk liten oppmerksomhet.

Hvor mottakelig var FDA, og alle andre, til pasientens stemme i denne diskusjonen?

GG) Igjen, hyggelig overrasket. Det faktum at FDA-kommissæren Califf selv var der og åpnet møtet, etterfulgt av Dr. Temple og deretter Dr. Guettier, var imponerende for å vise hvor alvorlig de tok det. Pasientens stemme var fantastisk, høyt og tydelig, og til tross for FDAs første motvilje mot å sette det på dagsordenen.

AK) Det er flott tilpasning over hele samfunnet, og det var flott at FDA kunne høre det så offentlig. Det hamret virkelig poenget hjem. Da jeg kom hjem, dro jeg til JDRF lederskap og sa: "Hør, døren er åpen nå for å få dette gjort. "Du kan ikke argumentere for dette punktet lenger, at vi må se forbi A1C i stoffutvikling.

AMS) Det gir meg mye håp … å vite at vi, som pasienter som snakker om dette, virkelig kan gjøre en forskjell. Og at FDA kunne velge å ta den informasjonen og jobbe med oss.

BC) Jeg tror FDA er veldig åpen for å lytte til pasienten og ser nå PROs og livskvalitetsproblemer som viktig. Men jeg tror ikke de er klare hvordan de skal passe inn i deres rolle som regulatorer. Mange takk til Dr. Helene Clayton-Jeter fra FDA for å spille en så viktig rolle for å gjøre det mulig for pasienter å bli involvert i FDA. En stor takeaway er at FDA lytter til pasienter og ser sosiale medier som en viktig del av deres retning fremover.

Hva ble overrasket over deg eller tatt deg unna?

GG) At det var en virtuell "lovefest" som jeg nevnte i mine kommentarer. Alle var enige om at PRO-ene må være en viktig del av legemiddelgodkjenningen; Dessverre har vi ingen standardisert struktur som de enkelte selskapene kunne implementere, slik at de alle samler dem, men ikke på en harmonisert måte.

AK) Jeg var forberedt på noe negativitet, eller praktiske problemer som kan heves. Det fanget meg ikke, men det var mer virkeligheten vi må være klar over. Vi forventet ganske mye argumentene, hvorfor de har brukt A1C-måling, og følte sterkt at vi kunne adressere dem. Det gikk ganske mye som forventet.

AMS) Det var ikke at jeg ble tatt av vakt av dette, men jeg var imponert over omfanget av ledere i FDA var ekko og virkelig tok inn, våre bekymringer. FDA har kommet langt, og det var veldig spennende å se det.

BC) Jeg hadde håpet på mer oppmerksomhet til utfall som kunne forbedre nøyaktigheten der medisiner foreskrives. Det syntes å være liten interesse for det. Ved min telling er det nesten 60 type 2 medisiner og å vite hvilke som vil fungere som pasienter ser ut til å være så viktige. Jeg vet i mitt tilfelle, jeg var i utgangspunktet en Nonresponder å skrive 2 medisiner. Jeg hadde et kronisk forhøyet blodsukker og det beste jeg kan fortelle bare SGLT-2-stoffene jobber for å redusere et fastende blodsukker som min. Pasienter kan ende opp med å rotere gjennom ubrukelige medisiner med alvorlige bivirkninger og forhøyede blodsukker uten denne kunnskapen. Synd disse utfallene er ikke en prioritet, og noen panelmedlemmer følte at det ikke er tilstrekkelig forståelse.

Hva er neste?

GG) Vi oppfordret FDA til å kunngjøre så snart som mulig dato (er) for neste møter, hvor noen harmonisering av de forskjellige PRO-instrumentene kan hammeres ut.

AK) I det øyeblikket er det viktigste trinnet å få konsensus om hvordan vi skal gjøre dette og få FDA til å implementere det.Vi vil alle sørge for at dette ikke er en kontroll av boksen av FDA - at vi skal gå videre til noen konkrete endringer. Hvordan det spiller ut vil være akkurat det - offentlige møter, utvikling av konsensus hvor folk jobber med å standardisere definisjoner og målinger, PROs. Da vi gjorde dette på enhetssiden, presenterte vi dem med utkastsveiledning som de kunne klare og bruke til å evaluere AP-systemer.

AMS) Vi jobber med … en utover type 1 studie som vil bruke CGM og iPhones for utfall rapportering. Det skjer og det er et veldig ekte neste skritt. Det er fortsatt en prosess, og vi må avslutte en versjon av protokollene, og vi legger det der ute for at folk skal delta. FDA arbeider med oss ​​for å få dette ferdigstilt og forme studien slik at resultatene er noe de kan bruke. Vi må trekke inn mange forskjellige spillere for å få dette til å skje, alle av dem er veldig opptatt. Men å komme ut av dette møtet, har vi momentum … Jeg håper dette kan skje innen tidlig neste år.

BC) Jeg tror pasientfortalere så på dette (møte) som bare en innledende del av et pågående engasjement. Dette var den første hendelsen med pasientens engasjement i medisineringsområdet, men tidligere deltakelse med FDAs medisinske apparater var veldig effektiv, noe som var bra.

Takk for at du tok deg tid til å tilby dine tanker. Vi er glade for å se ekte fremgang når vi ser utover bare A1C!

Kjære lesere: Pass på at du også følger Twitter hashtags # BeyondA1C og #DOCasksFDA for å følge med på samtalen fra dette offentlige verkstedet og videre!

Ansvarsfraskrivelse : Innhold opprettet av Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klikk her.

Ansvarsfraskrivelse

Dette innholdet er opprettet for Diabetes Mine, en forbrukerhelseblogg fokusert på diabetessamfunnet. Innholdet er ikke medisinsk gjennomgått og overholder ikke Healthlines redaksjonelle retningslinjer. For mer informasjon om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vennligst klikk her.