Stamcellebehandling for diabetiske mus, selvmordssmer, etc.

Massevis av buzz i forrige uke om det spennende utvikling i stamcelle terapi: Novocell forskere i San Diego, CA, klarte å kontrollere diabetes hos mus ved hjelp av menneskelige embryonale stamceller. En første! Validerer konseptet om at embryonale stamceller kan samles til å bli insulinproducerende økceller rett i en levende organisme - heller enn bare i en petriskål.

Så hvor langt er vi egentlig fra at dette skjer i mennesker?

I går var jeg privilegert å ha en lang samtale med Dr. Camillo Ricordi, direktør for Diabetes Research Institute i Miami, FL, som er sitert i New York Times dekning. Han var faktisk litt overrasket over at han hadde brukt en liten del av sin tid på telefonen med NYT reporteren, forklarer alle vitenskapens arbeid, bare for å finne seg sitert i en enkelt setning: " For de som sier at det ikke er mye bevis på at embryonale stamceller kan kurere diabetes, går du. "

RISIKOENE

Som

NYT notatene, kan FDA være tøft med å godkjenne prøver denne terapien hos mennesker fordi det innebærer å injisere mennesker med "tidlig stadium" -celler som ennå ikke har "modne" i kroppen. "Når du har satt disse cellene in vivo, kan de vokse i alle retninger. I denne studien var det også en tendens til hypoglykemi. Kanskje cellene vil ha 'shutdownproblemer.' Glukosnivåer på 40 og 50-tallet er selvsagt ikke bra, sier Ricordi.

Det er også det problemet med å utvikle svulster, som noen av musene gjorde. Ricordi sier at risikoen er 15%, noe som høres for høyt for de fleste pasients smak, ville jeg forestille meg.

ROADBLOCKS & ALTERNATIVES

Bare noen dager før Novocells kunngjøring publiserte Dr. Douglas Meltons stamcellegruppe ved Harvard et papir hvor de kunne "kartlegge menneskelige embryonale stamceller for differensiering", sier Ricordi. Dette betyr at de brukte screeningsverktøy for å vise at bare noen få har potensial til å bli insulinproducerende pankreasceller.

Dette forklarer hvorfor andre ikke har hatt suksess å kurere diabetes hos mus ved hjelp av lignende protokoller; de brukte rett og slett ikke de rette stamcellelinjer, ifølge Ricordi. Men de riktige stamcellelinjene kommer til å bli svært vanskelig å komme forbi.

"Med bare 6 000 donorer om året, og bare halvparten av de som er egnet for denne bruken, kan du kurere maksimalt 3 000 pasienter i året. Men hvem skal betale for dette? tilgjengelig uten behov for livslang immunsuppressive stoffer, ville det bli som lotteriet - alle ville ønske det. Vi vil ikke at dette skal være noe privilegium begrenset bare til de rike. »Han sier også at menneskelig øy transplantasjon vil være allment tilgjengelig mye tidligere enn stamcelle terapi.Islet transplantasjon fra en sunn pankreas kilde er allerede i fase 3 forsøk for FDA godkjenning, sier han.

ARBEIDSOMRÅDER

Det store problemet med isletcelletransplantasjon - og stamceller, når det er klart - er behovet for immunsuppressive stoffer som holder kroppen fra å avvise det implanterte materialet. Disse stoffene har vist seg giftig for de implanterte cellene. "De blokkerer cellens evne til å fylle seg selv, regenerere … men vi har forandret blandingen av narkotika, ved hjelp av en annen kombinasjon av stoffer som har mindre effekt på cellens evne til å fylle seg selv, sier Ricordi.

For stamcellebehandling jobber Ricordi og DRI med et annet alternativ for å eliminere risikoen for at cellene utvikler seg til svulster eller annet uønsket materiale i kroppen. De utvikler såkalte "selvmordsgener". De ville bruke genteknikk til å forhåndsprogramme gener til selvdestruksjon i tilfelle de ikke utvikler seg på en bestemt måte. Temmelig stilig! Generene som går dårlige, vil bare automatisk begå selvmord. Lyd langt høstet? Forskere har jobbet med det for kreftbehandling i minst et tiår.

BOTTOM LINE

Novocell-kunngjøringen er i alle fall spennende for vitenskapsverdenen, og derfor til oss, på et svært grunnleggende nivå. "Først var det ingen bevis for at stamceller kan helbrede noe, sier Ricordi. "Forhåpentligvis vil leksjonene vi har lært av øktransplantasjoner hjelpe til i denne innsatsen."

Takk, Dr. R, og en stor takk til DRI for det arbeidet du gjør!

Ansvarsfraskrivelse

: Innhold opprettet av Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klikk her. Ansvarsfraskrivelse Dette innholdet er opprettet for Diabetes Mine, en forbrukerhelseblogg fokusert på diabetessamfunnet. Innholdet er ikke medisinsk gjennomgått og overholder ikke Healthlines redaksjonelle retningslinjer. For mer informasjon om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vennligst klikk her.