Inhalert Insulin Exubera er Remade | DiabetesMine

Jeg kan ikke hjelpe det. Dette minner meg om filmen City Slickers , hvor en av personene har ødelagt sitt liv, og vennene hans forteller at han får et "overtak". Det unge selskapet Dance Pharmaceuticals, basert i sentrum av San Francisco, er i utgangspunktet på oppdrag for å redde de gode delene av Pfizers mislykkede inhalerte insulin Exubera (ikke den plagsomme leveransen enheten!) Og lansere en ny komme av baseproduktet som er "enklere, mindre, enklere å bruke og lavere kostnader. " Godspeed, tenkte jeg, da jeg hørte dette!

I forrige uke snakket jeg med dansens president og administrerende direktør John Patton, som var en del av Exubera-utviklingslaget, og Chief Business Officer Samantha Miller.

Som en intro, hadde John sendt meg denne utsagnet:

"Dans er grunnlagt av personer fra Inhale / Nektar og er 100% fokusert på å gjøre godt på det innåndede insulinloftet. Vi er overbevist om at vi kan lage produkter som bygger på styrken til Exubera og løser svakhetene (problemer rundt både enhet og kostnad). Før lanseringen av Exubera var vi allerede godt sammen med å utvikle et mye mindre, pasientvennlig 2. generasjons produkt når Pfizer trakk pluggen på hele programmet. Dette var ødeleggende for alle vi jobber med.

Vi vet hvordan du kan utnytte alt dette tidligere arbeid og investeringer til den raske utviklingen av et 3. generasjons produkt. Vårt produkt vil ikke være perfekt, da vi fortsatt arbeider med tekniske begrensninger og kostnadsbegrensninger, men vi tror at vi tar et kjempe skritt i riktig retning og ser frem til å vise deg vår teknologi og mulige formfaktorer snart. " > Så på telefonen snakket vi spesifikasjoner:

DM) Jeg vet at du jobber med en mye bedre innåndingsenhet, men hvordan er stoffet i seg selv forskjellig fra Exubera?

Samantha Miller) En god måte å tenke på hva Dance gjør er å reformere Exubera-teknologien. Vi tar Exubera-formuleringen og fjerner bare noen av de ekstra kjemikaliene de hadde tatt med - noen av tilsetningsstoffene.

På enhetssiden … er formuleringen vår en flytende pulmonal enhet i stedet for pulver pulmonal enhet.

Nettstedet ditt nevner aerosolteknologi. Høres ut som dette kommer til å være "hairspray" -versjonen av insulin?

SM) Aerosol brukes ofte som et annet ord for "innånding" eller "pulmonal". Så det er et generelt tech ord som kan bli feilfortolket. Så vi bør nok bruke et annet ord …

John Patton) Faktisk kom aerosol når en vitenskapsmanns lille jente som hadde astma - som tok alle disse fryktelige orale steroider og ting - sa, "pappa, hvorfor kan du ikke sette medisinen min i en spray som mamma hårspray?"Den stammer fra 50-tallet. Men vi liker ikke å tenke på den måten i det hele tatt. Vår er mer av en mild tåke.

Så har du en prototype som du prøver nå?

JP) Vi har en prototype, men vi forbedrer på den. Det ligner en astma inhalator - en håndholdt mini-nebulizer.

En mulighet er at brukerne vil ha et hetteglass med spesielt insulin som er skilt, og deretter slippe det riktige antall dråper i inhalatoren og pust på den. Vi ser på dette og noen andre mulige doseringsformater.

Dette er Prandial-only (Mealtime) insulin, riktig? Så brukerne vil fortsatt trenge en injeksjon for deres langtidsvirkende basal dosering?

JP) Ja. Og nøyaktigheten av dosering har vært veldig bra (i studier). Faktisk er det identisk med skudd.

Hvilke diabetikere forventer du å bruke dette produktet?

JP) Vi utelukker ikke type 1s … men type 2 er vårt primære marked. Disse pasientene har en tendens til å avstå fra å ta insulin i så mange år, og på grunn av dette utvikler sykdommen, og helsekostnadene går langt opp.

Og når folk går av en serie med orale medisiner - som vi tror er bakover, fordi de skal gå på insulin raskere - går kostnaden for deres meds ned. Samlet sett er kostnadene kritiske. Det er en av grunnene til at det første programmet (Exubera) mislyktes, fordi det var for dyrt.

Men det var ikke bare kostnaden som drepte Exubera. Inhalatoren var ikke en livsstilsvennlig enhet ved noen tiltak!

Vi innrømmer at saken var en stor, clunky, slags latterlig utseende enhet. Det var den første gangen; gi oss en pause!

Men hvorfor lyttet utviklerne ikke til tilbakemelding, før lanseringen, fra pasienter og leger som sa at det var for stort og vanskelig å bruke?

JP) Vi kunne ikke virkelig endre det. Det var vårt første produkt. Den var forankret i stein. Vi hadde en andre generasjon som var som 2,5 inches høy. Det var en liten, herlig liten enhet; det ville ha forvirret deg.

Men det var det vi gjorde våre forsøk med og endring det ville ha kastet oss tilbake en annen 3 til 4 år i utvikling.

Årsaken til at saken var stor var å sørge for at den var nøyaktig og at pasientene fikk dosen de skulle få. Og da tiden gikk forbi, lærte vi hvordan vi skulle miniatyrisere det. Du vet, som den første personlige datamaskinen fylte et rom!

Hvis det er sant, hvorfor dumpet Pfizer det? Hvorfor hang de ikke på det og prøver å gjøre det bedre i en nyere versjon?

SM) Fordi de ikke trodde det var kommersielt levedyktig fra deres perspektiv. De tjente ikke mye penger på produktet, fordi det var en kostnad for vareproblemer som måtte løses.

Er innåndbart insulin dyrere å produsere enn skudd da?

JP) Insulin er et av de mest billige stoffene på planeten. Og de betalt en svært liten premie. Det var ikke ublu i det hele tatt. I stedet for en dollar var det som $ 1. 20 per dose.

Men selv da hadde vi kun vist likeverd til skudd.Hvis terapien bare er den samme som injeksjoner, har du ingen grunn til å lade mer. Og på grunn av det var det ikke dekket av betalere i Europa hvor som helst, og det var et av våre store markeder.

Er insulin veldig billig? Det er ikke det vi ser og hører som pasienter.

JP) Så langt som rekombinante proteiner går, ja. Insulin var det første produktet som Genentech fant ut, ved DNA engineering, og de lisensierte det til Lilly. Men det var alltid blitt solgt som et svin eller en storfeprodukt, fra kyr eller griser, og prisen var "bestefaret". '

De fleste rekombinante proteiner koster hvor som helst fra $ 200 til $ 2 000 en dose; insulin er en dollar.

Hvordan planlegger dans å endre økonomien på å produsere en fancy inhalerbar insulin-enhet?

JP) Vi kommer ikke til å være fornøyd med noen high-end-enheter som bare mennesker i Amerika og Europa har råd til. Så det er virkelig spilt inn i vår lidenskap - på en eller annen måte gjør denne tingen rimelig for folk i Kina og India. Der er det

ingen måte du kan lade det vi tar betalt her. Så vårt utvalg av teknologi er sterkt påvirket av kostnadene. Denne kampanjen for bærbar for alle barn - Jeg vet at det høres litt hokey - men det fungerer egentlig i Afrika. Og vi vil ha en inhalator for alle diabetikere i verden.

{

Kjære lesere: Jeg tenker, "lykke til med det!" Og for en gang er jeg ikke snarky. } Selvfølgelig var det noen mennesker som likte Exubera, men i det hele tatt synes jeg det er klart at Pfizers dømmekraft var ute i å forvente at folk skulle komme til produktet i sin nåværende form …

JP) Du har rett. Absolutt. Konsernsjef var fra McDonald's. Han var vant til å se hamburger nummer gå opp hver måned.

Hvis du ser historisk ut ved adopsjon av alle insuliner, adopsjonsglukosemonitering, eller pumper og penner, tar ingen av dem seg som raketter. Den (adopsjon) kurver alle ser ut som en hockey stick.

Hele den tidlige adopter / bellkurven er typisk. Men Pfizer gikk så stor, investerte så mye penger … og så bare dumpet produktet og løp bort. "Det ga ikke en god smak i munnen til de fleste pasienter.

JP) Nei, og det ga ikke en god smak i folkemunnet hos Pfizer som utviklet det. De var bitre og skamfulle.

Vi hadde et fantastisk lag der, vi jobbet så hardt. Den andre generasjonen kom og det så veldig bra ut. Og så tok de denne kommersielle avgjørelsen. Det var ødeleggende for oss.

Jeg antar det er hele poenget her, kommer forbi de negative konnotasjonene med et produkt som dette …

JP) Det er tøft. Vi vet at det ikke kommer til å være enkelt, men vi synes fortsatt det er en god ide. Vi vil at denne tingen skal se så kult ut at det blir en uavgjort bare på egenhånd.

La oss snakke konkurranse et øyeblikk. Hvordan stabler produktet ditt mot MannKind's Afrezza?

JP) Vi roser absolutt veldig tungt for de gutta å lykkes!

Vårt skal være annerledes, i den forstand at vår er den samme profilen som Lilly, Novo og Pfizer utviklet, og vi synes det passer godt sammen med den naturlige utskillelsen av bukspyttkjertelen som svar på et måltid.

MannKind har et ultra-raskt insulin som vil bli absorbert og ryddet raskere enn vårt. Og de føler at det er en fordel for pasienten. Det er ikke vår strategi.

Vent, hvordan går langsommere insulin bedre?

JP) Vi ønsker å matche hva kroppen gjør fysiologisk, naturlig. Hvis du ser i litteraturen, er det mange publiserte studier om kroppens respons på et normalt måltid - med protein, fett og karbohydrater. Vår profil samsvarer så godt, så det er vårt mål, er å opprettholde det.

Som pasienter blir vi alltid fortalt problemet er at dagens insuliner ikke er raske nok …?

JP) Jeg vet. Du vet, når folk sier det, må de vise deg dataene. Jeg har skrevet en anmeldelse som dekker alle publiserte studier på farmakokinetikken. En forferdelig del av hva diabetikere blir fortalt er ikke sant.

Men vi pasienter kan se for oss selv at uansett hvor nøye vi doserer, får vi blodsukkertopper etter måltider.

JP) Dette er også veldig kontroversielt blant insulinleverandører - om raskere og raskere insuliner egentlig er det du vil. Dataene som støtter det er veldig tynn. Og jeg vil utfordre noen til å fordype seg i litteraturen, og ikke å betale så mye oppmerksomhet til noen av lydbittene som folk forteller deg om insulin.

Hva er lanseringsstrategien for dette nye inhalerbare insulin?

SM) Vi er midt i en engel (investering) runde akkurat nå. Vi har en ganske aggressiv forretningsutvikling. Akkurat nå ser vi etter et par regionale partnerskap, og snakker også med insulinleverandører.

Vi er ikke helt bestemt på hvordan du kan lansere produktet ennå - som et lite selskap, eller i samarbeid med et stort Pharma-selskap. Denne strategien er å bli bestemt på dette punktet. Vi vil bare være sikre på at vi utvikler det best mulig produktet vi kan for pasientens bruk.

Det er klart at dette produktet er noen år ute fra å trykke på markedet. Føler du deg trygg på å bevege seg raskt gjennom FDA da?

JP) Vi skal utnytte $ 6. 5 milliarder av andres arbeid, som er i det offentlige området - sikkerhetsstudier, spesielle befolkningsgrupper, effektivitet og så videre.

Vi må gjøre noen spesifikke studier knyttet til vårt system, men vi trenger ikke å gjenoppfinne hjulet når det gjelder sikkerhet på lang sikt og mye arbeid som allerede er gjort.

Hvorfor dans? Har navnet en spesiell betydning?

JP) Vel, vi liker å danse. Og for å virkelig synkronisere med pasientene og forretningspartnere, må du "danse" med dem. Og også molekylene - insulin gjennomgår bevegelse, så det gjør en dans som den hakker opp med sin reseptor. Så det er mange grunner til navnet …

Mest av alt tror vi at diabetikere vil glede seg når de får produktet.

****

Vel, det er en TBD hvis jeg noen gang har hørt en. Likevel er det spennende å se denne teknologien gå videre, nei?

Takk for denne dansen, John og Samantha.

Ansvarsfraskrivelse

: Innhold opprettet av Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klikk her. Ansvar

Dette innholdet er opprettet for Diabetes Mine, en forbrukerhelseblogg fokusert på diabetessamfunnet. Innholdet er ikke medisinsk gjennomgått og overholder ikke Healthlines redaksjonelle retningslinjer. For mer informasjon om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vennligst klikk her.