De fleste MS-pasienter som mottok stamcelletransplantasjoner som fortsatt er i remisjonår senere

De fleste av MS-pasientene som deltok i den banebrytende stamcelleundersøkelsen HALT-MS, er fortsatt i remisjon år senere. Fase 2-studien har vist imponerende resultater ved å gjenoppbygge immunsystemet ved hjelp av pasientens egne stamceller.

Studier av 24 studiefrivillige som gjennomgikk stamcelletransplantasjoner mellom 2006 og 2010, dr. Richard A. Nash fra Colorado Blood Cancer Institute i Denver og hans kolleger, publiserte nylig sine funn i JAMA Neurology.

Forskere fant at mer enn 86 prosent av pasientene var tilbakefall etter tre år, og nesten 91 prosent viste ingen tegn på sykdomsprogresjon.

Lær mer om stamcelleforskning "

Bygg et nytt immunsystem, fra grunnen opp

Målet var å starte opp pasientens immunsystem. Forskerne ga etter suksess basert på hvor lenge pasientene ble tilbakefallet - gratis.

Studien involverte pasienter med relapsing-remitting MS, hvis sykdom ikke reagerte på minst ett FDA-godkjent sykdomsmodifiserende legemiddel. Pasienter måtte også score mellom 3. 0 og 5. 5 på den utvidede funksjonsskalaen (EDSS), et sett med tester for å måle gå, kognisjon, fingerferdighet og livskvalitet i MS-pasienter. Personer som faller inn i dette området har vanligvis mild til moderat funksjonshemming. >

Pasienter ble gitt høy dose immunosuppressiv terapi, eller HDIT, for å slette sitt eget immunsystem. Derefter reiste de forskere bloddannende stamceller som ble høstet fra pasientens eget blod .

Forskerne trodde at det nye immunsystemet ikke lenger kunne se myelin-dekket av nerveceller i hjernen og ryggmargen som en trussel. Hvis stamceller kunne stoppe myelinangrepene, ville MS-sykdomsprosessen stoppes.

"I gjennomsnitt ble pasienter innlagt på sykehus i tre til fire uker," sa Nash i et intervju med Healthline. Det ga nok tid til at immunforsvaret kunne regenerere, så pasientene kunne trygt komme hjem.

"Pasienter er immunsuppressive, så de er på profylaktiske antimikrobielle medisiner. De er også utdannet angående hvordan å redusere risikoen for infeksjoner etter transplantasjon, forklarte Nash.

Hør et pasientperspektiv

"Før jeg ble tatt inn på sykehuset, høstet forskere millioner av stamceller fra blodet mitt … og frøs dem," forklarer Dave Bexfield, grunnlegger av ActiveMSers og en deltaker i den pågående studien. et intervju med Healthline. Han tilbrakte deretter sin første uke på sykehuset mot fem forskjellige typer kjemoterapi.

Litt mer enn en uke etter at stamceller ble tint og gjeninnført i blodet, begynte de å regenerere hans immunsystem.Etter det var Bexfield i stand til å forlate sykehuset i løpet av få dager.

En stamcelletransplantasjon er ikke uten risiko. I tillegg til muligheten for alvorlige infeksjoner, kan toksisiteten til kjemoterapimedisinene som brukes til å tørke ut immunsystemet, ha ubehagelige bivirkninger.

Bexfield innrømmer at opplevelsen var vanskelig, men "heldigvis har chemo aldri gjort meg veldig kvalm, og det var bare noen få dager å komme seg ut av sengen, var alt annet enn umulig. "

Hva er de vanligste bivirkningene til kjemoterapi?"

Etter 21 dager på sykehuset ble deltagerne utgitt, men de måtte holde seg nær for regelmessig overvåkning. " Jeg måtte begrense offentlig eksponering, bare spise godt kokte matvarer (ingen salater!), "Sa Bexfield," og overvåker kroppstemperaturen. Hvis det var tegn på feber, ble jeg bedt om å gå direkte til ER. Heldigvis skjedde det aldri. "

I alt tok prosedyren ca. tre måneder fra foreløpig testing til dagen deltakerne kunne gå hjem.

Kostnaden for frivillig arbeid for en Trial

Medisinsk forskning kan gi mange fordeler til pasienter, inkludert tilgang til banebrytende behandling før den er allment tilgjengelig, ofte uten kostnad. Selv om denne studien ble finansiert av National Institutes of Health, da Bexfield registrerte seg, finansieringen hadde blitt trukket.

Bexfields forsikringsselskap, Presbyterian Health Plan, nektet å dekke den heftige kostnaden på $ 198 000 for stamcelletransplantasjonen. Han ble tvunget til å tjene penger i besparelsene og vende seg til familien for å kunne betale for behandlingen.

Bare måneder etter hans fornektelse la Presbyterian dekning for stamcelletransplantasjoner til sine planer. Bexfield trodde det betydde at hans prosedyre ville bli betalt for tross alt. Men det var en hitch. Bexfield ble fortalt at forsikringsselskapet bare ville dekke stamcelletransplantasjoner fra givere - en mye mer risikofylt prosedyre - ikke de som ble gjort ved bruk av pasientens egne celler.

Bexfield førte en episk kamp mot forsikringsselskapet som varte i flere år og besto av utallige e-poster, YouTube-videoer og til og med hjelp fra David Segal, også "The Haggler" fra New York Times. Til slutt refunderte Presbyterian sin $ 198 000 opprinnelige betaling for prosedyren og betalte $ 204 000 i renter.

Relaterte nyheter: Undersøkelser viser de fleste amerikanere misfornøyd med kostnaden for helsevesenet "

Er stamcelletransplantasjoner den hellige gral av MS-behandling?

Selv om HALT-MS-studien pågår, vil disse foreløpige resultatene på tre- Års mark er forbløffende. Bexfield, så vel som de fleste andre pasientene i studien, har forblitt tilbakefall uten at nye nye lesjoner blir synlige på en MR-skanning.

Videre har mange av pasientene vist en merkbar forbedring i deres EDSS score. Bexfield gikk fra tid til annen før studien for å gjenoppta mange av hans favorittaktiviteter, blant annet å trykke på bakkene på snowboardet - om bare for meter om gangen mellom fallene.

Forbedring i EDSS-score fra baseline tyder på at nerver kan være remyeliniserende, den hellige gral av MS-forskning. Gjenopprette myelin kan reparere skadede nerver, gjenopprette funksjonen.

I motsetning til tidligere studier av progressive MS-pasienter, som viste ingen forbedring i nevrologisk funksjon, så HALT-MS på personer som bare hadde blitt diagnostisert i 15 år eller mindre, og som fortsatt opplevde tilbakefall.

Selv om det er for tidlig å vite om stamcelletransplantasjoner er fremtiden for MS-behandlinger, er Nash håpløs. "Vi gjør en studie for å prøve å evaluere [remyelinering] av MR når vi har våre femårige data tilgjengelige," sa han.

Relaterte nyheter: Forskere lager insulin-produserende beta celler fra stamceller "